BioVivaが加齢への二遺伝子アプローチを特許取得

特許がニュースの見出しになることは、普段はあまりない。今回も、おそらく見出しになるべきものではないだろう。ただし、何を保護する特許なのかという点を除けばの話だ。ある企業が、加齢によって生じる個々の疾患ではなく、加齢そのものを標的とする戦略について、法的な足場を確保した。 シアトルに拠点を置くBioViva USA Incは、US Patent and Trademark Officeが6月にPatent No. 12,653,907を発行したと発表した。名称は「加齢関連疾患を治療または予防する方法（Methods of Treating or Preventing Age-Related Disorders）」。この出願は、2つの遺伝子標的、human telomerase reverse transcriptase（hTERT）とFollistatin-344（FST）を、別々ではなく組み合わせて使用する方法を対象としており、興味深いのはまさにこの点だ [1]。 longevity研究を多く読んだことがある人なら、hTERTには聞き覚えがあるだろう。hTERTはテロメアを維持する酵素であるテロメラーゼの機能を担う部分であり、テロメアとは、細胞分裂のたびに少しずつ短くなる染色体末端の小さな保護キャップだ。テロメアが短いことは、細胞の能力低下とかなり密接に関連し、より緩やかな関連ではあるが、加齢全般とも結び付いている。Follistatin-344は、まったく異なる生物学の領域で働く。これは筋肉や組織の機能を調節する経路に関係するタンパク質で、加齢に伴う筋肉量の減少であるサルコペニアが始まると、関連性が生じる領域だ。 BioVivaの特許では、この2つを組み合わせることで、テロメア長、筋肉量、血糖値を変化させることを目的とすると具体的に記載している。出願は送達方法も対象としており、遺伝物質を細胞内に送り込むための、アデノ随伴ウイルス（AAV）のようなウイルスベクターも含まれる。AAVは現時点では、比較的確立された手段だ。 創業者兼CEOのElizabeth Parrishは、ほとんどのバイオテク企業の運営方法とは異なる前提に基づいてBioVivaを築いてきた。心疾患向けに1つの薬を開発し、筋消耗向けに別の薬を開発するのではなく、どちらも直接標的とする価値のある共通の生物学的プロセスに起因するというのが、彼女の主張だ。 「この特許は、加齢の生物学に焦点を当てた新たな医薬品カテゴリーの開発に向けたBioVivaの取り組みにおける重要な節目です」とParrishは述べた。「私たちは、加齢に関連する根本的なメカニズムに対処する遺伝学的アプローチの開発に、何年も取り組んできました。hTERTとFollistatin-344の組み合わせを保護することで、この取り組みを前進させる能力が強化されます」 初めて読めばマーケティングのように聞こえるかもしれないが、この論理には実際の根拠がある。現代医療は、慢性疾患が現れた時点で、こちらでは心疾患、あちらでは認知機能低下、また別の場所では虚弱というように、主に個別に治療している。しかし、これらの状態の多くは、いずれかが診断される何十年も前から静かに進行する共通の根に由来している。共通する生物学的要因をより早期に捉えれば、複数の疾患の進行の軌道を一つずつではなく、一度に変えられる可能性がある、という考え方だ。 「加齢は、最終的に人間の健康寿命を制限する多くの疾患にとって、最大のリスク要因です」とParrishは述べた。「私たちの目標は、医療を上流へ移し、疾患を一つずつ単に結果として治療するのではなく、加齢に伴う衰えに寄与する生物学に対処することです」 ただし、これらは薬がすぐに登場するという意味ではない。特許が保護するのは知的財産だ。何かを承認するものではなく、BioViva自身もその点を明確にしている。特許の発行は規制当局の承認を意味せず、治療製品の安全性や有効性を確立するものでもない。この組み合わせは依然として研究段階にあり、実際の患者に届くまでには、通常の前臨床研究、臨床試験、規制審査をなお通過しなければならない。 それでも、この特許は、テロメア維持、組織再生、代謝調節、認知機能低下にまたがる既存のポートフォリオに加わる。画期的な成果も忍耐も不足している分野で活動する小規模バイオテク企業にとって、組み合わせ遺伝子治療をめぐる法的な足場を固めることは、科学的な動きであると同時に事業上の動きでもある。そしてそれは、BioVivaが次にどこを押し進めようとしているのかについて、ある程度の示唆を与えている。